广西地贫造血干细胞移植研究取得突破 破解供者来源世界难题

　　广西一项最新的医学研究成果，为众多地中海贫血患者带来了新的希望：即使找不到完全匹配的同胞兄弟姐妹作为供者，通过其他类型的供者进行移植，同样可以取得很好的治疗效果。

　　这项由广西医科大学第一附属医院领衔的研究，近日发表在世界顶级学术期刊《自然-通讯》上。研究团队用大规模、前瞻性的临床数据证明，困扰全球地贫患者多年的“供者来源不足”问题，有了新的解决方案。

　　地中海贫血(简称“地贫”)是一种遗传性的贫血病，在广西、广东等中国南方地区尤为常见。据统计，广西人群的地贫基因携带率平均超过20%。对于重型地贫患者，目前唯一能根治的方法就是造血干细胞移植(俗称骨髓移植)。

　　然而，过去这种治疗方法很大程度上依赖患者的同胞兄弟姐妹。如果同胞的配型完全相合，移植效果最好。但对于大多数患者来说，找到这样的“完美供者”非常困难。

　　为了破解这一难题，广西的研究团队开展了一项大规模临床研究，共纳入了823例重型地贫患者。其中，331例使用了同胞全相合供者，另外492例则使用了替代供者，包括非亲缘的全相合供者(352例)和亲缘的单倍型供者(140例，即父母或子女)。

　　研究结果显示，使用替代供者的患者，其2年总生存率(分别为93.1%和95.4%)和2年无事件生存率(分别为92.9%和94.7%)都非常高，与使用同胞全相合供者的患者(97.2%)相比，疗效十分接近，没有显著差异。

　　整个研究中，移植相关的死亡率仅为4.4%，移植物被排斥或失败的比例也只有0.5%。这一数据达到了国际领先水平。

　　通俗点说，这意味着，在没有同胞全相合供者的情况下，医生可以从非亲缘的志愿者库中找到全相合供者，或者使用患者父母或子女的单倍型供者，都能获得与同胞全相合移植几乎一样好的疗效。这无疑将让更多地贫患者获得根治的机会。

　　研究也指出，在移植后的排异反应(即移植物抗宿主病)方面，不同供者类型之间还存在一些差异。未来，医学界还需要继续优化方案，以进一步提高患者移植后的长期生活质量。