央广网北京10月24日消息（记者任梦岩）在国家卫健委、国家药监局等多方努力下，前不久作为临床急需药品临时进口的原研药，罕见难治性癫痫患儿药物氯巴占获批入院。如今，首批国产仿制氯巴占也正式获批上市，定价每盒84元，全球最低。

　　氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，在辅助治疗中具有十分重要的作用。但由于氯巴占在我国属于第二类精神药品，具有一定成瘾性，此前没有在国内审批上市。以前有罕见癫痫病患儿因缺乏这种药而陷入治疗困境，甚至出现了家长为患儿购药涉嫌贩毒等事件。

　　为了满足患者对氯巴占这类国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品的需求，今年6月，国家卫健委、国家药监局联合制定发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。《方案》明确，在全国50家三级医院，进口氯巴占陆续落地，患儿和家属经过符合条件的医师开具处方，可以购买到氯巴占。而除了进口氯巴占之外，国产氯巴占也已经获批上市。每盒只需要84元，有28片，罕见癫痫患者的父亲，也是病友群群主的“松松爸”告诉记者，相较于此前的方式，如今在家门口就能开药，方便太多。

　　“之前代购国外药物比国产差不多贵一倍，50粒10毫克的是320元，邮费还有100多元，国产的相对便宜很多，如今家门口的医院就能开是最好的，我们买药再也不困难了，附近的医院就能方便开药，是最期待的。”松松爸说。

　　国产氯巴占的研发公司举办了发布会，介绍了价格和药物一致性评价，研发人员廖宗权说，国产仿制药的有效性和原研药一致。“因为氯巴占制剂已在国外上市，国内仿制一定要做到跟国外的质量和生物等效，所以在制剂的处方工艺开发里面，做了大量研究，来保障我们各项产品的质量，保证体外留存行为以及体内的生物有效性跟原研药一致。”

　　虽然国外已经有原研药可借鉴，但廖宗权介绍，仿制药的研发并非简单地复制粘贴，仍然有不少技术难关需要攻克。

　　廖宗权表示：“研发过程中，最开始的工艺，在收率、环境等各方面都是比较差的，不符合商业化生产需求。所以，如何去设计新的合成路线，来避免这些不利的影响，同时提高最终产出，保障后面药品普及，这是对原料工艺路线的巨大挑战。”

　　廖宗权表示，为了能够克服困难完成药品研发，满足患病家庭对药品的需求，他们加班加点，尽最大努力在今年9月完成了注册，并于本月正式上市。“在研究过程中，因为了解到社会的迫切需求，以及对研发进度和质量的高要求，所以我们结合实际需求，去组织专业团队，在短期内输出产品，在一个月内完成了临床样品的生产，三个月内完成产品的工艺验证，加班加点的完成了产品的注册申报，让后期产品能够快速上市，为临床患者提供药品。”

　　中国抗癫痫协会会长洪震告诉记者，根据2019年发布的《全球癫痫报告》，癫痫患者非正常死亡或早死的风险是正常人的三倍，癫痫占全球疾病负担的第五位，我国约有900万癫痫患者。

　　洪震表示：“这次解决氯巴占临床急需工作中，众多相关方协同合作快速响应，国产氯巴占的迅速上市，彻底解决断药危机，是我国抗癫痫事业发展的重要里程碑，也是各方协同推进落实抗癫痫各项工作的一次缩影。我们希望在国家政府的重视和支持下，在社会各界齐心协力，共同推动下，中国的抗癫痫事业能够不断发展，最终切实惠及广大癫痫患者及家庭。”

　　国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会主任委员张抒扬介绍，由于人口基数大，我国是罕见病发病的大国，目前中国罕见病患者超过2000万，氯巴占用药问题得到彻底解决，反映了国家和社会对罕见病患者群体的关注，也为解决其他罕见病用药问题提供了路径。

　　“进口、仿制双管齐下，多方协同推进，彻底地解决保障患者用药需求的工作思路，开创了具有中国特色的保障药品可及性的创新机制，为解决其他罕见病用药问题提供了一条可参考的路径，也对临床不断攻克罕见病患者治疗问题坚定了信心。希望通过国家、医疗机构、企业等全社会多方共同的努力，中国的罕见病患者治疗需求能够不断得到解决。”张抒扬表示。